Versicherte der gesetzlichen Krankenversicherung haben keinen Anspruch auf Arzneimittel, die auf Grundlage einer negativen Bewertung durch die für Arzneimittelsicherheit zuständige Behörde für die betreffende Indikation keine Zulassung erhalten haben. Dies gilt auch für den Einsatz bei regelmäßig tödlich verlaufenden Krankheiten. Unerheblich ist hierbei, ob die negative Bewertung auf einer aussagekräftigen Studienlage beruht oder der medizinische Nutzen des Arzneimittels wegen methodischer Probleme bei Auswahl und Analyse der vom Hersteller vorgelegten Daten nicht bestätigt werden konnte. Dies hat das Bundessozialgericht (BSG) entschieden.

Der 2004 geborene Kläger leidet an einer genetisch bedingten, fortschreitenden und typischerweise im frühen Erwachsenenalter tödlichen Erkrankung (Duchenne-Muskeldystrophie infolge Nonsense-Mutation des Dystrophin-Gens). Er ist seit 2015 gehunfähig. Die Krankenkasse hatte die Kostenübernahme für Translarna unter Hinweis darauf abgelehnt, dass dieses Arzneimittel nur für gehfähige Patienten zugelassen sei. Anträge des Herstellers auf Erweiterung der Zulassung auf nicht mehr gehfähige Patienten hätten wegen negativer Bewertungen durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) im Juni und nochmals im Oktober 2019 keinen Erfolg gehabt.

Anders als die Vorinstanz hat das BSG diese Entscheidung der Krankenkasse bestätigt. Zwar hätten Versicherte, die sich wegen ihrer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung in einer notstandähnlichen Situation befinden, unter erleichterten Voraussetzungen Anspruch auf Krankenbehandlung. Dies betreffe insbesondere auch Arzneimittel, deren Wirksamkeit medizinisch noch nicht voll belegt ist. Erforderlich sei in diesen Fällen, dass eine nicht ganz entfernte Aussicht auf Heilung oder positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf besteht.

Zwar seien die Prüfmaßstäbe im Arzneimittelrecht hiermit nicht völlig deckungsgleich. Trotzdem könne nicht von der erforderlichen Erfolgsaussicht ausgegangen werden, wenn die Arzneimittelbehörde die vom Hersteller vorgelegten Unterlagen im Zulassungsverfahren inhaltlich geprüft, aber negativ bewertet hat. Denn die Arzneimittelzulassung müsse die Patienten gerade auch bei schweren Erkrankungen vor unkalkulierbaren Risiken schützen. Das Zulassungsverfahren biete aufgrund der hohen fachlichen Expertise der Arzneimittelbehörden eine besonders hohe Gewähr für Wissenschaftlichkeit und Unabhängigkeit der Prüfung. Zudem sehe das Arzneimittelrecht ein strukturiertes Qualitätssicherungssystem und für Härtefälle auch Ausnahmeregelungen vor.

Bundessozialgericht, Entscheidung vom 29.06.2023, B 1 KR 35/21 R